Skip to main content

Targeted Therapy in Pediatric Cancers

 

Targeted Therapy in Pediatric Cancers







Dr. Ashis Kumar Ghosh.MBBS,DCH.MD
Pediatric Oncologist
National Institute of Cancer Research and Hospital.



Targeted therapies are newer types of drugs that act on, or target, specific features of cancer cells. Targeted therapy is sometimes called molecularly targeted therapy or precision medicine. Each targeted drug acts on a certain aspect of cancer cell function. These medicines are a major focus of current research in childhood cancer treatment.


How does targeted therapy work?

Cancer cells are different from normal, healthy cells. They have changes in the genes and proteins that tell the cell how to function. Targeted therapy uses these mutations to interfere with how cancer cells grow, divide, or spread.

Depending on the type of targeted therapy, the drug may act on molecules:

  • On the outside of the cancer cell membrane where it receives messages from other cells.
  • Within the cytoplasm of the cancer cell where most cell activity take place.
  • In the nucleus of the cancer cell where genetic information is stored and cell function is controlled.
  • On blood vessel cells that “feed” tumor cells.

A targeted drug may block the signals that tell a cancer cell what to do. Or, a drug may change the way a cancer cell makes a protein important for cell growth. Some targeted therapies work by stopping blood vessels from supplying oxygen and nutrients to cancer cells. Other targeted therapies may help cause cancer cell death.

No matter the specific target or action, the main goal of targeted therapy is to disrupt the function of cancer cells so they can’t grow and survive.




How is targeted therapy used?

Targeted therapy may be used to treat a variety of pediatric cancers. Before using a targeted drug, doctors test to see if there are certain genetic changes or mutations in the tumor cell. Doctors may also try a targeted therapy if another treatment has not worked or if cancer has come back.

Targeted therapy may be used alone or with other treatments such as chemotherapysurgery and radiation therapy. Sometimes, more than one targeted therapy drug may be given.

Targeted therapies are rapidly being developed and tested in different childhood cancers. Most targeted therapies in pediatric cancer are being studied as part of a clinical trial.



Targeted therapies being studied for childhood cancers include:

DrugTarget
Gleevec
BCR-ABL
Everolimus, Sirolimus
mTOR
Ribocilib and palbociclib
CDK4/6
Alisertib
Aurora Kinase A
Larotrectinib
pan-TRK
Erdafitinib
FGFR
DrugTarget
Tazemetostat
EZH2
LY3023414
PI3K/mTOR
Selumetinib, Trametinib
MEK
Ensartinib, crizotinib, entrectinib, ceritinib
ALK
Vemurafenib, Dabrafenib
BRAF
Olaparib
PARP

How is targeted therapy given?

Targeted therapies are medicines usually given by mouth or through an IV. Multiple doses are needed, and most are given to patients on an outpatient basis.

Patients will be monitored to see how well the targeted therapy works. Sometimes, the drug might work at first and then stop working. Side effects are different for each drug, and not all children respond to medicines in the same way. Rarely, people may have allergic reactions to targeted drugs.

Future of targeted therapy in childhood cancer

Targeted therapies hold great promise in treating pediatric cancers, but there is still a lot to learn. Much of the research on targeted therapy has been in adult patients, and doctors need to find out more about how the drugs work in children. For many types of cancers, targeted drugs are not yet available. Cancer cells are complex, and finding the right target is challenging.

Scientists are hopeful that targeted therapy and precision medicine approaches will provide long term cures with fewer side effects for many pediatric cancer patients.  





Comments

Popular posts from this blog

Pineal region pilocytic astrocytoma; an unusual tumor: A cases report

  Dr. Ashis Kumar Ghosh Cancer/Oncology specialist Assistant Professor Department of Pediatric Hematology and Oncology National Institute of Cancer Research and Hospital Expertise:  Pediatric Hematology, Pediatric Oncology, Rare Childhood Cancer and Pediatric Medicine Tel- 01712685509 Pineal region tumors account for <1% of all intracranial neoplasms, of which approximately 14–27% is of pineal parenchymal origin.[ 1 ] Gliomas are very rare in the pineal region. They are thought to arise from the native glial cells of pineal gland or from the adjacent structure.[ 2 ] A wide spectrum of pineal region glial tumors have been described including pilocytic astrocytoma (PA), pleomorphic xanthoastrocytoma, glioblastoma, oligodendroglioma, and ganglioglioma; mainly as case reports. We report one cases of pineal region PA with variable clinical, radiological, and histological features with a review of literature. Case 1: An 8-year-old male child was brought to the Pediatric Hematology and Onc

বিয়ের আগে বরকনের রক্ত পরীক্ষা বাধ্যতামূলক করতে রিট

বিয়ের আগে বর ও কনের রক্তে থ্যালাসেমিয়া বা মাদকের অস্তিত্ব আছে কিনা তা পরীক্ষা করে মেডিকেল সার্টিফিকেট দাখিলের নির্দেশনা চেয়ে হাইকোর্টে রিট করা হয়েছে। বৃহস্পতিবার হাইকোর্টের সংশ্লিষ্ট শাখায় অ্যাডভোকেট সৈয়দা শাহীন আরা লাইলীর পক্ষে রিটটি করেন আইনজীবী একলাছ উদ্দিন ভূঁইয়া। রিটে মন্ত্রিপরিষদ সচিব, আইন সচিব, স্বাস্থ্য সচিব, পুলিশ মহাপরিদর্শক, স্বাস্থ্য অধিদফতরের মহাপরিচালক ও মাদকদ্রব্য নিয়ন্ত্রণ অধিদফতরের মহাপরিচালককে বিবাদী করা হয়েছে। আইনজীবী একলাছ উদ্দিন ভূঁইয়া বলেন, সংবিধানের ২১ ও ৩২ অনুচ্ছেদ অনুযায়ী, নাগরিকের জীবন রক্ষায় রাষ্ট্রকে প্রয়োজনীয় ব্যবস্থা নিতে বলা হয়েছে। আর সে জন্য আদালতের কাছে নির্দেশনা চেয়ে রিটটি করা হয়। রিটে বলা হয়েছে, থ্যালাসেমিয়া রোগে আক্রান্ত কোনো ব্যক্তির সঙ্গে বিয়ে হলে তাদের অনাগত সন্তান বিকলাঙ্গ হওয়ার আশঙ্কা রয়েছে। এ ছাড়া দেশে মাদকাসক্তের সংখ্যা প্রায় ৭০ লাখ। এর মধ্যে ৬৫ শতাংশ তরুণ। বিবাহবিচ্ছেদের অন্যতম কারণ এই মাদকাসক্তি। বিভিন্ন সিটি কর্পোরেশনের সালিশি পরিষদের তথ্যানুযায়ী নারীদের অভিযোগের কারণ হচ্ছে পুরুষত্বহীনতা। হেরোইন, ইয়াবা, অ্যালকোহলসহ বিভিন্ন মাদক সেবনে পু

শিশু মাতৃদুগ্ধ পানে পিছিয়ে এশিয়ার শিশুরা।

মাতৃদুগ্ধ পানে এশিয়ার শিশুরা পিছিয়ে। ডাঃ আশীষ কুমার ঘোষ শিশু রক্তরোগ বিশেষজ্ঞ সন্তান জন্ম দেয়ার পরবর্তী একঘণ্টা খুবই গুরুত্বপূর্ণ সময়। এ সময় নবজাতককে বুকের দুধ পান করাতে না পারলে নবজাতকের জন্য তা প্রাণহানীর কারণ হতে পারে। জানা গেছে, আর্থিকভাবে পিছিয়ে পড়া দেশের পাঁচ জনের মধ্যে তিন জন শিশুই (আনুমানিক ৭ কোটি ৮০ লাখ শিশু) জন্মের এক ঘণ্টার মধ্যে মাতৃদুগ্ধ পানের সুযোগ পায় না। তবে দক্ষিণ ও পশ্চিম আফ্রিকার দেশগুলোতে ঠিক সময়ে স্তন্যপানের রীতি অধিক প্রচলিত। সে দিক থেকে অনেক পিছিয়ে এশিয়ার দেশগুলো। মাত্র ৩২ শতাংশ (অর্থাৎ প্রতি তিনজনে দুইজন বঞ্চিত) শিশু জন্মের এক ঘণ্টার মধ্যে মাতৃদুগ্ধ পানের সুযোগ পায়। যার জেরে জটিল রোগে আক্রান্ত হওয়ার ঝুঁকি বাড়ে। এমনকি, তৈরি হয় প্রাণ সংশয়ও। স্তন্যপান নিয়ে বিশ্ব স্বাস্থ্য সংস্থার প্রকাশিত এক প্রতিবেদনে এ তথ্য উঠে এসেছে। মঙ্গলবার বিশ্ব স্বাস্থ্য সংস্থার ওয়েবসাইটে এ প্রতিবেদন প্রকাশ করা হয়। বিশেষজ্ঞেরা বলছেন, এই প্রতিবেদন যথেষ্ট উদ্বেগজনক। শিশুর জন্মের পরের এক ঘণ্টা খুব গুরুত্বপূর্ণ। মাতৃদুগ্ধই হল প্রথম টিকা। সেটা দেরিতে পেলে রোগ সংক্রমণের ঝুঁকি কয়েক গুণ ব